Geneesmiddelen

Stofnaam

Geneesmiddel

Indicatie

Toediening

natriumoxybaat

Natriumoxybaat, Xyrem

oraal

patisiran

Onpattro

parenteraal (inj./inf.)

pitolisant

Wakix

oraal

riluzol

Emylif, Glentek, Rilutek, Riluzol

Amyotrofische laterale sclerose (ALS)

oraal

tafamidis

Vyndaqel, Vyndaqel

oraal

tetrabenazine

Tetmodis, Xenazine

oraal

tofersen

Qalsody

Amyotrofische laterale sclerose (ALS)

parenteraal (inj./inf.)

vutrisiran

Amvuttra

parenteraal (inj./inf.)

Een volledig overzicht van alle indicaties per geneesmiddel kunt u vinden in de geneesmiddelteksten.

Werking

De groep overige middelen voor het zenuwstelsel is een heterogene groep van geneesmiddelen die elk via verschillende aangrijpingspunten hun werking uitoefenen.

Werkingsmechanisme

  • Natriumoxybaat bindt aan GABAB- en hydroxyboterzuurreceptoren.
  • Patisiran en vutrisiran veroorzaken via RNA-interferentie de katalytische afbraak van TTR-mRNA in de lever, wat resulteert in een reductie van het circulerend transthyretine (TTR)-eiwit en het verminderen van de amyloïde afzettingen.
  • Pitolisant is een H3-receptorantagonist en bevordert de activiteit van histaminerge-neuronen van de hersenen. Verder verhoogt het de afgifte van acetylcholine, noradrenaline en dopamine in de hersenen.
  • Riluzol werkt vermoedelijk door remming van de neurotransmitter glutamaat in het centrale zenuwstelsel.
  • Tafamidis bindt aan transthyretinetetrameer en remt de dissociatie tot monomeren.
  • Tetrabenazine remt de heropname van monoaminen in de eindblaasjes van de presynaptische centrale neuronen door binding aan de vesiculaire monoamine transporter (VMAT-2).
  • Tofersen is een antisense-oligonucleotide gericht tegen SOD1-ALS.

Effect

  • Natriumoxybaat is anti-kataplexisch, bevordert de diepe slaap en versterkt de nachtslaap bij narcolepsie met kataplexie.
  • Patisiran en vutrisiran verminderen de ziekteverschijnselen ten gevolge van de amyloïde afzettingen, die zich rond de zenuwen, het hart en op andere plaatsen in het lichaam ophopen bij erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose.
  • Pitolisant vermindert de overmatige slaperigheid overdag bij narcolepsie en is anti-kataplexisch.
  • Riluzol vertraagt het progressieve proces bij amyotrofe laterale sclerose (ALS). De mediane overleving neemt vergeleken met placebo met 2–3 maanden toe.
  • Tafamidis vertraagt waarschijnlijk de ziekteprogressie bij systemische transthyretine-amyloïdose en stadium 1 symptomatische polyneuropathie. Bij wild-type of erfelijke transthyretineamyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM) én NYHA-klasse I of II ging behandeling met tafamidis gepaard met minder kans op sterfte en een betere kwaliteit van leven.
  • Tetrabenazine zorgt bij chorea bij de ziekte van Huntington voor optreden van hypokinesie, die de chorea dempt.
  • Tofersen verlaagt het SOD1-eiwit in het hersenvocht en in de neurofilamenten (een maat voor zenuwschade).

Typerende bijwerkingen

Zie voor de bijwerkingen van deze middelen de betreffende geneesmiddelteksten.