Samenstelling
Zie voor hulpstoffen de productinformatie van CBG/EMA of raadpleeg een apotheker.
Vimizim XGVS Aanvullende monitoring BioMarin Nederland bv
- Toedieningsvorm
- Concentraat voor infusievloeistof
- Sterkte
- 1 mg/ml
- Verpakkingsvorm
- flacon 5 ml
Uitleg symbolen
| XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS). |
| OTC | 'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. |
| Bijlage 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
| Aanvullende monitoring | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Samenstelling
Zie voor hulpstoffen de productinformatie van CBG/EMA of raadpleeg een apotheker.
Strensiq Aanvullende monitoring Alexion Pharma Netherlands bv
- Toedieningsvorm
- Injectievloeistof
- Sterkte
- 40 mg/ml
- Verpakkingsvorm
- flacon 0,45 ml, 0,7 ml, 1,0 ml
- Toedieningsvorm
- Injectievloeistof
- Sterkte
- 100 mg/ml
- Verpakkingsvorm
- flacon 0,8 ml
Uitleg symbolen
| XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS). |
| OTC | 'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. |
| Bijlage 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
| Aanvullende monitoring | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Advies
Voor behandeling van het syndroom van Morquio A komt behandeling met elosulfase α in aanmerking. De resultaten van de behandeling zijn gering, waarbij de gunstige effecten nauwelijks opwegen tegen de ongunstige effecten. Het effect van elosulfase op de remming van de ziekteprogressie op de lange termijn is niet bekend.
Advies
Bij hypofosfatasie (HPP) met een perinatale of infantiele aanvang, waarbij de eerste symptomen van de ziekte zijn opgetreden in de baarmoeder of vóór een leeftijd van 6 maanden, lijkt asfotase alfa een positief effect te hebben op de overleving en de respiratoire functie. Vanwege beperkingen in de studieopzet (niet-vergelijkende studies met zeer kleine aantallen patiënten) bestaat onzekerheid over de grootte van het effect. Er zijn onvoldoende onderzoeksgegevens over het toepassen van asfotase alfa bij HPP met juveniele aanvang (eerste symptomen op een leeftijd van 6 maanden tot 18 jaar).
Aan de vergoeding van asfotase alfa zijn voorwaarden verbonden, zie Regeling zorgverzekering, bijlage 2.
Dit geneesmiddel is geregistreerd onder uitzonderlijke omstandigheden; vanwege de zeldzaamheid van de ziekte zijn er relatief weinig gegevens over de werkzaamheid en de veiligheid.
Indicaties
Mucopolysaccharidose, type IVA (Morquio A-syndroom).
Indicaties
Langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met botmanifestaties bij hypofosfatasie, indien de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden.
Doseringen
30–60 min vóór de start van de infusie met elosulfase α een antihistaminicum, eventueel met een antipyreticum, toedienen.
Mucopolysaccharidose, type IVA
Volwassenen en kinderen
I.v. als infuus: 2 mg/kg lichaamsgewicht 1×/week.
De infusievloeistof vóór gebruik verdunnen tot een totaal volume van 100 ml (bij een lichaamsgewicht < 25 kg) of 250 ml (bij een lichaamsgewicht ≥ 25 kg). De infusievloeistof in ca. 4 uur toedienen. Bij toediening van 100 ml infusievloeistof is de initiële infusiesnelheid 3 ml/uur, indien de patiënt het verdraagt, na 15 min verhogen met 3 ml/uur en daarna elke 15 minuten met 6 ml/uur, tot max. 36 ml/uur. Bij toediening van 250 ml infusievloeistof is de initiële infusiesnelheid 6 ml/uur, indien de patiënt het verdraagt, na 15 min verhogen met 6 ml/uur en daarna elke 15 minuten met 12 ml/uur, tot max. 72 ml/uur.
Doseringen
Hypofosfatasie
Kinderen en volwassenen
S.c. 2 mg/kg lichaamsgewicht 3×/week óf s.c. 1 mg/kg lichaamsgewicht 6×/week. De max. dosis is 6 mg/kg/week. Zie voor meer informatie het doseerschema in de officiële productinformatie CBG/EMA (rubriek 4.2).
Een vergeten dosis mag niet worden ingehaald door een dubbele dosis te injecteren.
Toediening: subcutaan. Als meer dan 1 ml per injectie nodig is, dan toedienen via meerdere injecties. Geef elke volgende injectie op een andere plaats volgens een rotatieschema, en controleer nauwkeurig op tekenen van mogelijke reacties.
Bijwerkingen
Zeer vaak (> 10%): hoofdpijn, duizeligheid. Dyspneu. Koorts, koude rillingen. Orofaryngeale pijn, buikpijn, misselijkheid, braken, diarree.
Vaak (1-10%): overgevoeligheid. Myalgie.
Soms (0,1-1%): anafylaxie.
Verder is gemeld: compressie van de halswervelkolom.
De meeste bijwerkingen zijn infusiereacties, zie ook Waarschuwingen en Voorzorgen en bovenaan Doseringen.
Bijwerkingen
Zeer vaak (> 10%): hoofdpijn. Erytheem. Pijn in extremiteit. Injectieplaatsreactie (waaronder atrofie, abces, erytheem, pijn, jeuk, zwelling, lipodystrofie, verharding, nodule, uitslag, papula, hematoom, ontsteking, urticaria, calcificatie, warmte, hemorragie, exfoliatie en blaasjes op de injectieplaats), koorts, prikkelbaarheid. Kneuzing.
Vaak (1-10%): anafylactoïde reacties, overgevoeligheid. Cellulitis op de injectieplaats. Verhoogde neiging tot bloeduitstorting. Hypocalciëmie. Opvliegers. Orale hypo-esthesie, misselijkheid. Huidverkleuring, uitgerekte huid. Nefrolithiase. Spierpijn. Koude rillingen. Litteken.
Interacties
Er zijn van dit middel geen interacties bekend.
Interacties
Er is geen onderzoek naar interacties uitgevoerd.
De toediening van asfotase alfa interfereert met de bepaling van serum-alkalische fosfatase en vele laboratoriumtesten waarbij alkalische fosfatase als detectiereagens wordt gebruikt.
Zwangerschap
Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.
Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken.
Zwangerschap
Asfotase alfa passeert de placenta bij dieren.
Teratogenese: Zowel bij de mens als bij dieren, onvoldoende gegevens.
Advies: Gebruik ontraden.
Overig: Een vruchtbare vrouw dient adequate anticonceptieve maatregelen te nemen gedurende de therapie.
Lactatie
Overgang in de moedermelk: Ja, bij dieren, bij de mens onbekend. Theoretisch wordt er geen systemische blootstelling via de moedermelk verwacht.
Advies: Weeg het risico van het gebruik van dit geneesmiddel in combinatie met het geven van borstvoeding af.
Lactatie
Overgang in de moedermelk: Onbekend.
Advies: Het geven van borstvoeding ontraden.
Contra-indicaties
Eerder voorgekomen levensbedreigende overgevoeligheid voor elosulfase α.
Contra-indicaties
Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid voor asfotase alfa als de overgevoeligheid niet onder controle is te brengen.
Waarschuwingen en voorzorgen
Infusiereacties kunnen bestaan uit allergische- en gastro-intestinale reacties. Zorg voor de beschikbaarheid van geschikte medische ondersteuning tijdens de toediening, omdat anafylaxie en andere ernstige allergische reacties zijn gemeld in klinische onderzoek. Geef 30–60 min vóór infusie een antihistaminicum, eventueel met een antipyreticum. Afhankelijk van de ernst van een infuusreactie, moet de toediening vertraagd of gestaakt worden. Wees voorzichtig bij het opnieuw toedienen als deze (allergische) reacties zich hebben voorgedaan.
Compressie van de halswervelkolom is waargenomen in klinisch onderzoek. Controleer op symptomen hiervan zoals rugpijn, verlammingsverschijnselen en urinaire- en/of fecale incontinentie.
De werkzaamheid en veiligheid zijn niet vastgesteld bij ouderen (> 65 j.).
Voor patiënten die de infusies goed verdragen, kan toediening thuis onder medisch toezicht worden overwogen.
Waarschuwingen en voorzorgen
Overgevoeligheidsreacties kunnen bestaan uit anafylactoïde reacties (moeite met ademhalen, gevoel van stikken, periorbitaal oedeem en duizeligheid), misselijkheid, braken, koorts, hoofdpijn, blozen, prikkelbaarheid, koude rillingen, erytheem, huiduitslag, jeuk en orale hypo-esthesie; ze treden op binnen minuten na toediening, en kunnen nog optreden na een behandelduur van 1 jaar. Als deze reacties optreden, de toediening direct staken. Na behandeling van een ernstige reactie de risico's en voordelen van opnieuw toedienen afwegen. Hernieuwde toediening dient onder medisch toezicht plaats te vinden, bij daarop volgende toedieningen is dit afhankelijk van het oordeel van de arts.
Injectiegerelateerde reacties treden veelal voor het eerst op binnen de eerste 12 weken van behandeling, maar kunnen tot 1 of meer jaren na aanvang van de behandeling nog optreden. Onderbreek de toediening bij een ernstige injectiegerelateerde reactie.
Voorvallen van craniostenose (geassocieerd met verhoogde intracraniale druk), waaronder verergering van reeds bestaande craniostenose en het voorkomen van Arnold-Chiari-malformatie zijn gemeld bij patiënten < 5 jaar. Er zijn onvoldoende gegevens om een causaal verband vast te stellen met blootstelling aan asfotase alfa. Craniostenose kan ook een manifestatie van hypofosfatasie zijn. Periodiek monitoren (met inbegrip van fundoscopie ter controle op tekenen van papiloedeem) wordt aanbevolen bij patiënten < 5 jaar.
Ectopische calcificatie (oftalmische calcificatie en nefrocalcinose) zijn gemeld. Er zijn onvoldoende gegevens om een causaal verband vast te stellen met blootstelling aan asfotase alfa. Oftalmische calcificatie en nefrocalcinose kunnen ook manifestaties van hypofosfatasie zijn. Oogonderzoek en echoscopie van de nieren worden bij baseline en periodiek aanbevolen.
De concentratie parathyroïdhormoon in serum kan stijgen tijdens de behandeling (met name de eerste 12 weken). Controle van parathyroïdhormoon en calcium in serum wordt aanbevolen. Suppletie van calcium en orale vitamine D kan nodig zijn.
Patiënten kunnen disproportionele gewichtstoename vertonen. Toezicht op het dieet wordt aanbevolen.
Indien de patiënt laboratoriumonderzoek moet krijgen, het laboratorium informeren dat de patiënt wordt behandeld met medicatie die invloed heeft op de AF-concentratie.
Onderzoeksgegevens: De veiligheid en werkzaamheid zijn niet vastgesteld bij ouderen of bij personen met een verminderde nier- of leverfunctie.
Eigenschappen
Recombinante vorm van humaan N-acetylgalactosamide-6-sulfatase (GALNS) verkregen uit ovariumcellen van de Chinese hamster. Een tekort aan dit enzym leidt tot opstapeling van glycosaminoglycanen, keratansulfaat en chondroïtine-6-sulfaat in het lysosomale compartiment van cellen in het hele lichaam. Opstapeling leidt tot uitgebreide cel-, weefsel- en orgaandisfunctie. Opname van elosulfase α in de lysosomen leidt tot een herstelde GALNS-activiteit en verhoogt daarmee het katabolisme van glycosaminoglycanen, keratansulfaat en chondroïtine-6-sulfaat.
Kinetische gegevens
| T max | 1,6–4,1 uur (week 0), 1,9–4,9 uur (week 22). |
| Metabolisering | afbraak door hydrolyse. |
| Eliminatie | omdat elosulfase α wordt afgebroken als een endogeen peptide, spelen de lever en nieren bij de eliminatie van het geneesmiddel een minder belangrijke rol. |
| T 1/2el | 2,0–13 min (week 0), 14–57 min (week 22). |
Uitleg afkortingen
| F | biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt) |
| T max | tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening |
| V d | verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam) |
| T 1/2 | plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren) |
| T 1/2el | plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd |
Eigenschappen
Asfotase alfa is een humaan, recombinant, niet-weefselspecifiek alkalische fosfatase-Fc-deca-aspartaatfusie-eiwit met enzymactiviteit. Het bevordert de mineralisatie van het skelet bij patiënten met hypofosfatasie.
Hypofosfatasie is een zeldzame, levensbedreigende, erfelijke aandoening veroorzaakt door mutaties in het gen dat codeert voor niet-weefselspecifieke alkalische fosfatase. De aandoening gaat gepaard met meerdere botmanifestaties, waaronder rachitis (bij baby's en kinderen), osteomalacie, veranderd calcium- en fosfaatmetabolisme, groei- en mobiliteitsstoornissen, respiratoire insufficiëntie waarvoor beademing nodig kan zijn en vitamine B₆-afhankelijke epileptische aanvallen.
Kinetische gegevens
| F | ca. 60%. |
| T 1/2el | 1,7–2,9 dagen. |
Uitleg afkortingen
| F | biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt) |
| T max | tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening |
| V d | verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam) |
| T 1/2 | plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren) |
| T 1/2el | plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd |
Groepsinformatie
elosulfase alfa hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, enzymen.
- agalsidase alfa (A16AB03) Vergelijk
- agalsidase bèta (A16AB04) Vergelijk
- alglucosidase alfa (A16AB07) Vergelijk
- asfotase alfa (A16AB13) Vergelijk
- cerliponase alfa (A16AB17) Vergelijk
- galsulfase (A16AB08) Vergelijk
- idursulfase (A16AB09) Vergelijk
- imiglucerase (A16AB02) Vergelijk
- laronidase (A16AB05) Vergelijk
- sebelipase alfa (A16AB14) Vergelijk
- velaglucerase alfa (A16AB10) Vergelijk
Groepsinformatie
asfotase alfa hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, enzymen.
- agalsidase alfa (A16AB03) Vergelijk
- agalsidase bèta (A16AB04) Vergelijk
- alglucosidase alfa (A16AB07) Vergelijk
- cerliponase alfa (A16AB17) Vergelijk
- elosulfase alfa (A16AB12) Vergelijk
- galsulfase (A16AB08) Vergelijk
- idursulfase (A16AB09) Vergelijk
- imiglucerase (A16AB02) Vergelijk
- laronidase (A16AB05) Vergelijk
- sebelipase alfa (A16AB14) Vergelijk
- velaglucerase alfa (A16AB10) Vergelijk