Farmaco-economie

Om de zorg betaalbaar te houden, is het belangrijk om een goede afweging te maken tussen de effecten en kosten van nieuwe interventies. Een economische evaluatie geeft inzicht in de verhouding tussen de effectiviteit van een interventie en de kosten die gemaakt moeten worden om dat effect te bereiken, ook wel kosteneffectiviteit genoemd. Farmaco-economische evaluaties richten zich specifiek op geneesmiddelen.

1. Farmaco-economische evaluaties

In een farmaco-economische evaluatie van een nieuw geneesmiddel wordt berekend hoeveel kosten een behandeling met dat geneesmiddel met zich meebrengt, in relatie tot de gezondheidseffecten die het oplevert. Dit wordt vergeleken met de kosten en gezondheidseffecten van de huidige standaardbehandeling.

De gezondheidseffecten worden doorgaans uitgedrukt in levensjaren gecorrigeerd voor de kwaliteit van leven: Quality-Adjusted Life Years (QALY’s). De kwaliteit van leven wordt bepaald door middel van een vragenlijst. Een bekende vragenlijst, de standaard in farmaco-economische evaluaties in Nederland, is de EQ-5D-vragenlijst. De EQ-5D-vragenlijst is een ‘generieke vragenlijst’. Dat wil zeggen dat het de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven over een breed spectrum meet, en dus niet voor een specifieke ziekte of aandoening. Op deze manier kunnen uitkomsten van economische evaluaties van verschillende soorten aandoeningen, met elkaar vergeleken worden.

De uitkomst van een farmaco-economische evaluatie wordt uitgedrukt in een ‘incrementele kosteneffectiviteitsratio’ (ICER) en geeft de kosten per gewonnen QALY weer. Dit wordt berekend door het verschil in kosten van de nieuwe behandeling ten opzichte van de huidige standaardbehandeling te delen door het verschil in gezondheidseffecten (de QALY’s).  

De ICER wordt vergeleken met een bepaalde referentiewaarde, die  weer afhankelijk is van de ernst van de ziekte (de ziektelast). Hoe hoger de ziektelast, hoe meer men bereid is te betalen voor de nieuwe behandeling. In Nederland lopen de referentiewaarden uiteen van €20.000 tot €80.000 per gewonnen QALY. Wanneer de ICER lager is dan de referentiewaarde, dan wordt het nieuwe geneesmiddel als kosteneffectief beschouwd ten opzichte van de standaardbehandeling. In andere woorden, de kosten die gepaard gaan met het gebruik van een behandeling zijn acceptabel in verhouding tot wat deze aan gezondheidseffecten oplevert.

2. Farmaco-economie bij Zorginstituut Nederland

Het Zorginstituut beoordeelt farmaco-economische evaluaties bij vergoedingsaanvragen voor dure intramurale en extramurale geneesmiddelen. Het dossier voor een vergoedingsaanvraag bestaat doorgaans uit een farmacotherapeutisch dossier, een budgetimpactanalyse en bij een deel van de gevallen een farmaco-economisch dossier. Aan de hand van het farmacotherapeutische dossier beoordeelt het Zorginstituut of een behandeling voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk. In de budgetimpactanalyse wordt ingeschat wat de financiële gevolgen zijn voor de geneesmiddelenuitgaven in Nederland, wanneer een nieuwe behandeling of een indicatie-uitbreiding van een bestaande behandeling opgenomen wordt in de basisverzekering.

 

2.1 Extramurale geneesmiddelen

Voor extramurale geneesmiddelen bestaat een toetsing aan de poort. Naast een farmacotherapeutisch dossier en een budgetimpactanalyse, moet bij een deel van de vergoedingsaanvragen ook een farmaco-economisch dossier aangeleverd worden. Dit geldt voor vergoedingsaanvragen waarbij een therapeutische meerwaarde geclaimd wordt ten opzichte van de standaardbehandeling, en waarbij in één van de eerste drie jaar na opname in het pakket het volgende van toepassing is:

  • de totale kosten (macrokostenbeslag) zijn € 10 miljoen of meer per jaar, of
  • de totale kosten (macrokostenbeslag) zijn tussen de € 1 miljoen en € 10 miljoen per jaar, met kosten per patiënt per jaar van € 50.000 of meer.

Als niet aan één van de genoemde criteria wordt voldaan, kan een farmaco-economische vrijstelling worden verleend.

 

2.2 Intramurale geneesmiddelen

Een intramuraal geneesmiddel dat op de Nederlandse markt komt, stroomt in principe automatisch het basispakket in wanneer het voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk. Een deel van de intramurale geneesmiddelen die op de Nederlandse markt komen, brengt echter een groot financieel risico met zich mee. Om die reden heeft de minister voor Medische Zorg en Sport een procedure ingebouwd om te voorkomen dat dergelijke middelen automatisch instromen, de zogenoemde sluisprocedure. Bij de sluisprocedure wordt behandeling met het betreffende geneesmiddel vooralsnog uitgesloten van het basispakket, door middel van een wijziging van de Regeling Zorgverzekering. Een geneesmiddel wordt in de sluis geplaatst, wanneer de verwachte macrokosten voor één of meerdere indicaties samen meer dan € 20 miljoen per jaar bedragen, en/of wanneer de verwachte kosten van het geneesmiddel voor een nieuwe indicatie per patiënt jaarlijks € 50.000 of meer zijn en de verwachte macrokosten meer dan € 10 miljoen per jaar bedragen. De sluis heeft als doel om nieuwe, relatief dure intramurale geneesmiddelen op betaalbare wijze toegankelijk te maken en te houden binnen het basispakket. Bij geneesmiddelen die in de sluis zijn geplaatst en waarbij een therapeutische meerwaarde wordt geclaimd, dient een farmaco-economisch dossier aangeleverd te worden door de registratiehouder, naast het farmacotherapeutische dossier en de budgetimpactanalyse.

Een farmaco-economische evaluatie van een intramuraal geneesmiddel verschilt niet van die van een extramuraal geneesmiddel, en wordt door het Zorginstituut op dezelfde manier beoordeeld.

 

2.3 Richtlijn voor economische evaluaties in de gezondheidszorg

Het Zorginstituut heeft de ‘richtlijn voor het uitvoeren van economische evaluaties in de gezondheidszorg’ uitgebracht. Hierin  staat waaraan een economische evaluatie voor vergoedingsbeslissingen moet voldoen. De richtlijn is breed toepasbaar en wordt gebruikt voor verschillende soorten zorginterventies, waaronder geneesmiddelen. Daarnaast bevat de richtlijn drie verdiepingsmodules die specifieke onderwerpen verder toelichten:

  • De kostenhandleiding; richt zich op de identificatie, meting en waardering van kosten die in economische evaluaties worden gebruikt. 
  • De verdiepingsmodule ‘QALY en kwaliteit-van-leven-metingen’; behandelt het meten van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven en de verschillende instrumenten die hiervoor gebruikt kunnen worden.
  • De verdiepingsmodule 'Value of Information analyses'; gaat over onzekerheid, probabilistische analyse en Value of Information-analyses.

 

2.3.1. De standaardanalyse

De richtlijn zet in een ‘standaardanalyse’ uiteen waaraan alle economische evaluaties ten minste moeten voldoen. Deze standaardanalyse is opgezet omdat het Zorginstituut de verantwoordelijkheid heeft voor systematische en transparante afwegingen rondom het basispakket. Hiervoor is standaardisatie van economische evaluaties belangrijk. In onderstaande tabel staat een kleine samenvatting van belangrijke elementen van de standaardanalyse. Voor meer informatie, zie de Richtlijn voor het uitvoeren van economische evaluaties in de gezondheidszorg (versie 2024).

 

Onderdeel Standaardanalyse
Perspectief Maatschappelijk perspectief
PICOTS P: Beoogde patiëntenpopulatie

I: De te beoordelen interventie

C: Standaard en/of meest gebruikelijke interventie in Nederland (indien dit niet de meest kosteneffectieve interventie is, dient ook met de meest kosteneffectieve interventie vergeleken te worden)

O: Zie ‘effecten’ en ‘kosten’ in deze tabel

T: voornamelijk een levenslange tijdshorizon

S: Context waarin de zorg wordt geleverd in Nederland
Effectiviteitsdata Systematische review/meta-analyse, klinische studie en ander passend bewijs
Kosten Alle kosten binnen de gezondheidszorg (ook in gewonnen levensjaren), patiënt- en familiekosten, en kosten in andere sectoren. Productiviteitsverliezen: frictiekostenmethode. Gebruik referentieprijzen uit de verdiepingsmodule ‘kostenhandleiding’
Effecten Uitgedrukt in QALYs, bepaald met de EQ-5D-5L (of de EQ-5D-Y bij kinderen van 8-12 jaar oud) met Nederlandse waarderingen

 

2.3.2. Maatschappelijk perspectief

Volgens de richtlijn voor economische evaluaties in de gezondheidszorg moet een economische evaluatie in Nederland uitgevoerd worden vanuit het maatschappelijk perspectief. Dit houdt in dat alle kosten en baten, ongeacht wie de kosten draagt of aan wie de baten toevallen, in de analyse meegenomen worden. Er wordt dus niet alleen gekeken naar kosten en effecten binnen de gezondheidszorg, maar ook naar bredere maatschappelijke effecten, zoals arbeidsverzuim of mantelzorg.

 

3. Aanbevolen literatuur