CFTR-regulatoren
Werking
Werkingsmechanisme
Het exacte werkingsmechanisme is niet volledig bekend. Wel duidelijk is dat:
- elexacaftor en tezacaftor CFTR-correctoren zijn, die binden aan verschillende locaties op CFTR en de cellulaire verwerking en het transport van normale of meervoudige mutante vormen van CFTR (zoals F508del-mutatie) ondersteunt, waardoor de hoeveelheid functioneel CFTR op het celoppervlak toeneemt en zo tot meer chloridetransport leidt.
- lumacaftor een cystische fibrose transmembraanconductieregulator (CFTR)-corrector is die bij een F508del-mutatie de hoeveelheid chloridekanalen op het celoppervlak van epitheelcellen in meerdere organen verhoogt;
- ivacaftor een CFTR-potentiator is die chloridetransport bevordert door het aantal open kanalen ('gating') van het CFTR-eiwit aan het celoppervlak te vergroten.
Effect
- Verbetering van de longfunctie (FEV1) bij cystische fibrose met specifieke mutaties.
Typerende bijwerkingen
Relatief frequent:
- Hoofdpijn, duizeligheid;
- Oorpijn, tinnitus, trommelvlieshyperemie, vestibulaire aandoening;
- Neusverstopping, sinuscongestie. bacteriën in sputum, orofaryngeale pijn, faryngeaal erytheem, infecties van de bovenste luchtwegen;
- Dyspneu en afwijkende ademhaling (reversibel) (lumacaftor);
- Buikpijn, diarree;
- Verhoogde transaminasewaarden;
- Onregelmatige menstruatie, dysmenorroe en metrorragie (met name in combinatie met hormonale anticonceptiva) (lumacaftor);
- Huiduitslag;
- Borstgezwel.
Minder frequent:
- vertroebeling van de ooglens bij kinderen (geen invloed op gezichtsvermogen);
- verstopt oor;
- hypertensie (lumacaftor);
- cholestatische hepatitis, hepatische encefalopathie (lumacaftor);
- menorragie, amenorroe en polymenorroe (met name in combinatie met hormonale anticonceptiva) (lumacaftor);
- Borstontsteking, gynaecomastie, tepelaandoening, pijn in de tepel.
Kosten
Kosten laden…Vergelijken
CFTR-regulatoren vergelijken met een andere geneesmiddelgroep.